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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近日，2023年醫(yī)保調(diào)整目錄結(jié)果正式出爐。其中罕見病藥依然是新版醫(yī)保目錄調(diào)整的側(cè)重點(diǎn)。新版醫(yī)保目錄新增126種藥品，其中罕見病用藥15種。
 

　　罕見病用藥負(fù)擔(dān)一直是業(yè)內(nèi)關(guān)注重點(diǎn)。據(jù)悉，今年對罕見病用藥的申報(bào)條件未設(shè)置上市時(shí)間限制，納入國家鼓勵(lì)仿制藥品目錄的藥品可以申報(bào)當(dāng)年醫(yī)保目錄，進(jìn)一步拓寬了罕見病用藥的準(zhǔn)入范圍。其中共計(jì)15個(gè)目錄外罕見病用藥談判、競價(jià)成功，覆蓋16個(gè)罕見病病種。
 

　　根據(jù)公開資料，這15個(gè)罕見病用藥包括再鼎醫(yī)藥的艾加莫德、BMS的奧扎莫德、阿斯利康的依庫珠單抗、百濟(jì)神州的注射用司妥昔單抗、羅氏的薩特利珠單抗等，涉及領(lǐng)域包括戈謝病、重癥肌無力、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病等。
 

　　其中，艾加莫德于今年6月獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，成為國內(nèi)獲批的FcRn拮抗劑，也成為再鼎醫(yī)藥在自身免疫領(lǐng)域頭款商業(yè)化產(chǎn)品。該藥物用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者。據(jù)德邦醫(yī)藥預(yù)測，艾加莫德銷售峰值將超過25億元，或?qū)⒊蔀樵俣︶t(yī)藥業(yè)績又一助力。
 

　　據(jù)悉，作為一種罕見的慢性自身免疫性疾病，全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語、活動(dòng)和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時(shí)可危及生命。
 

　　BMS的奧扎莫德用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化。該藥物于今年2月份獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。
 

　　據(jù)悉，多發(fā)性硬化是一種以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的免疫介導(dǎo)性疾病。正常情況下，神經(jīng)纖維外覆蓋著一層起保護(hù)作用和維持神經(jīng)正常傳導(dǎo)功能的髓鞘，類似于電線外包裹的絕緣涂層。但多發(fā)性硬化患者的免疫系統(tǒng)會(huì)攻擊這些保護(hù)性髓鞘，致使髓鞘脫落，導(dǎo)致電信號(hào)難以在神經(jīng)細(xì)胞間傳輸。而這種"信號(hào)崩潰"可能導(dǎo)致多發(fā)性硬化癥狀發(fā)生和疾病復(fù)發(fā)，出現(xiàn)包括運(yùn)動(dòng)障礙、感官異常、認(rèn)知功能損傷等多種臨床表現(xiàn)。
 

　　阿斯利康的依庫珠單抗注射液適用于兒童及成人以下疾病的治療：一，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)；二，非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)本品(依庫珠單抗)適用于成人以下疾病的治療：三，抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力(gMG)。根據(jù)國家醫(yī)保局提供的資料，依庫珠單抗注射液的三個(gè)適應(yīng)癥均為中國頭一批罕見病目錄病種。
 

　　百濟(jì)神州的注射用司妥昔單抗用于治療人體免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心型Castleman病(MCD)成人患者。該疾病又稱特發(fā)性MCD(iMCD)，是一種罕見、危及生命的衰竭性淋巴組織增生疾病。該藥于2021年底獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。
 

　　羅氏制藥旗下罕見病治療藥物薩特利珠單抗注射液(安適平)于2021年5月7日獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為中國頭個(gè)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)治療藥物。該藥適用于12歲及以上青少年及成人患者水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性的NMOSD的治療，并有效降低NMOSD復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　據(jù)悉，NMOSD是一種罕見的、高復(fù)發(fā)、高致殘的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，主要損害視神經(jīng)和脊髓，全球患病率為1.82/10萬。
 

　　罕見病是歷年來國家醫(yī)保目錄調(diào)整中備受關(guān)注的細(xì)分領(lǐng)域。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，截至最新版醫(yī)保目錄公布前，基于《第一批罕見病目錄》，共有199種藥物在全球上市，共涉及87種罕見病。其中，103種藥物已在國內(nèi)獲批上市，共涉及47種罕見病，73種藥物已納入醫(yī)保，涉及31種罕見病。這也意味著，國內(nèi)獲批上市的罕見病藥物中，納入醫(yī)保藥物的比例，已經(jīng)超過70%。越來越多罕見病藥物上市并納入醫(yī)保，我國罕見病患者的用藥環(huán)境持續(xù)改善。
 

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