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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】而罕見病，顧名思義，是對一類患病率非常低、患者總數(shù)少的疾病的統(tǒng)稱。根據(jù)《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》顯示，全球目前已知的罕見病超過7000種，全球罕見病患者已超過3億，我國有2000多萬罕見病患者。因此加強(qiáng)罕見病藥物發(fā)展迫在眉睫。
 

　　據(jù)了解，近年來，我國相繼出臺了一系列罕見病相關(guān)政策，鼓勵罕見病藥物的引進(jìn)、研發(fā)和生產(chǎn)，并加快罕見病藥物的注冊審評審批，罕見病藥物在國內(nèi)的上市數(shù)量逐年提升。根據(jù)《2024中國罕見病行業(yè)趨勢報告》，截至2023年底，中國已有165種罕見病藥物上市，涉及92種罕見病。其中，隨著國談目錄的調(diào)整，112種罕見病藥物已納入醫(yī)保(其中甲類藥物17種，乙類藥物95種)。
 

　　此外，根據(jù)CDE發(fā)布的《2023年度藥品審評報告》，中國2023年全年共批準(zhǔn)罕見病用藥45個品種，有18款獲批產(chǎn)品為中國公司制造，另外，2023年，中國共計有252條臨床試驗(yàn)管線正處于臨床試驗(yàn)階段，其中有70條正處于臨床三期階段；共計涵蓋40種罕見病。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，在政策的推動下，國內(nèi)藥企對于罕見病藥物的創(chuàng)新和研發(fā)熱情也在不斷提升。如國內(nèi)布局罕見病領(lǐng)域的代表性企業(yè)有北?？党伞漓成?、曙方醫(yī)藥、德益陽光、維昇藥業(yè)、諾令生物、西湖生物醫(yī)藥科技、瑯鈺集團(tuán)、凌意生物等，葵花藥業(yè)、君實(shí)生物、上海醫(yī)藥、恒瑞醫(yī)藥等上市藥企也相繼對外公布其在罕見病藥物領(lǐng)域的布局。
 

　　如恒瑞醫(yī)藥表示，公司十分重視罕見病患者和兒童等特殊人群的用藥需求，目前已有多個產(chǎn)品涉及兒童藥物、罕見病藥物等領(lǐng)域。隨著藥企的加碼布局，罕見病患者將迎來更多的藥物選擇。
 

　　此外，有人士也指出，近年來，我國將罕見病藥物納入醫(yī)保、創(chuàng)新機(jī)制引入罕見病用藥等舉措，也大幅改善了罕見病患者的用藥情況。如以深圳為例，去年推出的惠民保將7種罕見病高價自費(fèi)特效藥納入保障范圍，保障額度可達(dá)50萬元，對罕見病治療給予了很大力度的支持。
 

　　據(jù)悉，在新的醫(yī)保調(diào)整中，15種罕見病用藥成功納入醫(yī)保目錄。其中，酒石酸艾格司他被納入醫(yī)保，成為治療I型戈謝病成年患者的一項(xiàng)有效藥物。同樣，司妥昔單抗也被納入醫(yī)保，為卡斯特曼病的治療提供了更為經(jīng)濟(jì)的選擇。這一重大調(diào)整為患有這些罕見病的患者帶來了新的希望和實(shí)際的藥物保障。而依庫珠單抗，一種用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)、非典型溶血性尿毒癥綜合征、難治性全身型重癥肌無力等罕見病的藥物，成功進(jìn)入醫(yī)保，則進(jìn)一步加強(qiáng)了對這些疾病的醫(yī)療支持。
 

　　展望未來，業(yè)內(nèi)對罕見病藥物市場表示出樂觀的態(tài)度。有人士表示，隨著我國診療技術(shù)和診療手段的不斷提高，越來越多的罕見病將會被早期發(fā)現(xiàn)，正確診斷，從而得到及時治療，罕見病藥物的銷售將會迅速增長，越來越多的企業(yè)進(jìn)入罕見病藥物研發(fā)的隊(duì)列中。
 

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