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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2024年5月，治療兒童MPS ⅣA型的藥物“唯銘贊”在中國(guó)的進(jìn)口藥品注冊(cè)證(IDL)將到期。這一消息已引起了社會(huì)的高度關(guān)注。
 

　　公開信息顯示，黏多糖貯積癥(MPS，簡(jiǎn)稱“黏多糖癥”)是一種罕見病，由體內(nèi)缺乏一種可以降解黏多糖的水解酶引起。MPS可分為7型，其中，MPS Ⅳ型又被分為ⅣA亞型和ⅣB亞型。MPSⅣA型是由N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的缺乏或活性降低造成，主要臨床表現(xiàn)為生長(zhǎng)發(fā)育遲緩、骨骼畸形、步態(tài)異常、眼角膜渾濁等，但智力正常，若是不干預(yù)治療，部分患者會(huì)逐漸癱瘓，直至危及生命。
 

　　據(jù)悉，“唯銘贊”于2019年6月在中國(guó)獲批上市，并被列入我國(guó)頭一批《臨床急需境外新藥名單》。2021年，該藥曾經(jīng)出現(xiàn)在2021年的醫(yī)保談判預(yù)選名單中，但結(jié)果談判失敗，2022年未參與醫(yī)保談判，目前該藥仍被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，只出現(xiàn)在部分地方醫(yī)保及惠民保。
 

　　從定價(jià)來看，該藥在中國(guó)大陸的定價(jià)為7500元一支(5ml)，需要依據(jù)患者體重決定用藥劑量。業(yè)內(nèi)表示，這意味著一個(gè)25斤的孩子，一年藥費(fèi)在200萬元左右，這對(duì)于大部分患者家庭而言無疑是巨大的負(fù)擔(dān)。
 

　　患者數(shù)量少、未納入醫(yī)保等因素影響下，使得這款藥在中國(guó)市場(chǎng)上的營(yíng)收微薄。從廠商百傲萬里制藥的2022年財(cái)報(bào)來看，該公司全年?duì)I收20.96億美元，“唯銘贊”全球營(yíng)收為6.64億美元，同比增長(zhǎng)7%，但該藥在中國(guó)大陸市場(chǎng)營(yíng)收空間占比很小。
 

　　對(duì)于“唯銘贊”退出中國(guó)市場(chǎng)，百傲萬里制藥表示，“復(fù)雜的市場(chǎng)準(zhǔn)入規(guī)則使得藥物的供應(yīng)不可持續(xù)，特別是在罕見病治療方面。盡管我們?cè)谶^去幾年中盡了最大努力，仍然沒有促使藥品進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷體系，我們決定不再續(xù)簽該產(chǎn)品的進(jìn)口藥品注冊(cè)證。”
 

　　有數(shù)據(jù)顯示，國(guó)內(nèi)已知的MPS ⅣA型罕見病患者約100人，隨著該藥退市，意味著有能力承擔(dān)費(fèi)用的患者也將面臨缺藥的局面。
 

　　實(shí)際上，無藥可用、用不起藥可以說是所有罕見病患者隨時(shí)都可能遇到的難題。為此，我國(guó)相關(guān)部門也在加快推進(jìn)孤兒藥進(jìn)醫(yī)保，加強(qiáng)維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益。
 

　　有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，2019年至2021年，已有32個(gè)罕見病藥物在中國(guó)大陸獲批上市，其中有12個(gè)罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保，這12種藥物從上市到進(jìn)入醫(yī)保的平均時(shí)間約為14個(gè)月。另有統(tǒng)計(jì)顯示，截至目前，已有超過100種罕見病治療藥品被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，大大減輕罕見病患者用藥負(fù)擔(dān)，讓其從有藥可用，到用得起藥，不斷提高保障力度。不少納入醫(yī)保的藥品費(fèi)用大打折扣，例如在2023年國(guó)家醫(yī)保目錄中，治療非典型溶血尿毒綜合征這種罕見病的依庫珠單抗通過談判后從2萬元降至1000元，預(yù)計(jì)每年可為患兒節(jié)省40余萬元藥費(fèi)。
 

　　有行業(yè)人士指出，考慮到國(guó)家基本醫(yī)?；鸬某惺苣芰?、社會(huì)公平性的要求、企業(yè)的中國(guó)市場(chǎng)定價(jià)策略等因素，短期內(nèi)將所有罕見病高值藥納入基本醫(yī)保并不現(xiàn)實(shí)，對(duì)于部分未能得到基本醫(yī)保保障的罕見病藥物，可能還需要運(yùn)用其他途徑，通過“多方共付”模式保障患者用藥可及。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。