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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】8月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局(以下簡稱“FDA”)網(wǎng)站顯示，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)諾華(Novartis)公司的潛在重磅療法Fabhalta(iptacopan)擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于降低成人IgA腎病(IgAN)患者的蛋白尿水平，這些患者有疾病迅速進(jìn)展的風(fēng)險。

 

　　據(jù)悉，IgA腎病主要特征為免疫球蛋白A在腎臟中的積聚，無癥狀血尿伴不同程度的蛋白尿是常見的臨床表現(xiàn)，疾病多始發(fā)于青壯年。有數(shù)據(jù)預(yù)測，到2030年，全球IgA腎病患者人數(shù)將達(dá)到1020萬人?；颊呷后w龐大，但I(xiàn)gA腎病目前尚無特異性治療方法，主要仍是以控制血壓及蛋白尿，延緩腎功能及疾病進(jìn)展為主要目標(biāo)。
 

　　諾華的Fabhalta是一種口服特異性替代補(bǔ)體通路因子B抑制劑，能高效抑制補(bǔ)體替代通路中因子B。它可能在治療多種替代通路功能異常導(dǎo)致的疾病同時，不影響其它補(bǔ)體通路介導(dǎo)的對微生物入侵的免疫反應(yīng)，降低患者受到感染的風(fēng)險。
 

　　此次批準(zhǔn)主要基于隨機(jī)雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗(yàn)APPLAUSE-IgAN的積極結(jié)果。這項(xiàng)試驗(yàn)在518名成人原發(fā)性IgAN患者中評估Fabhalta的療效和安全性。該研究的兩個主要終點(diǎn)分別為患者24小時尿蛋白與肌酐比率(UPCR)和24個月內(nèi)估計(jì)的腎小球?yàn)V過率(eGFR)斜率。
 

　　中期分析數(shù)據(jù)表明，F(xiàn)abhalta的安全性與耐受性良好，與之前報(bào)告的安全性特征一致。
 

　　近期以來，除了諾華以外，還有悅康藥業(yè)等多家國內(nèi)外藥企宣布產(chǎn)品獲得FDA批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)。
 

　　例如，8月5日晚間，悅康藥業(yè)發(fā)布公告稱，其全資子公司杭州天龍藥業(yè)近日獲得FDA批準(zhǔn)，同意YKYY015注射液用于治療以LDL-C升高為特征的原發(fā)性(家族性和非家族性)高膽固
 

　　醇血癥或混合型高脂血癥進(jìn)行臨床試驗(yàn)(IND編號：171850)。
 

　　悅康藥業(yè)表示，YKYY015注射液是杭州天龍自主開發(fā)的靶向PCSK9基因的小干擾核糖核酸(siRNA)藥物。
 

　　體外藥效學(xué)研究顯示，YKYY015注射液在人原代肝細(xì)胞評價實(shí)驗(yàn)中展現(xiàn)出對靶基因PCSK9的顯著抑制作用，且呈現(xiàn)劑量依賴性，其IC50值小于1nM。人源化PCSK9小鼠體內(nèi)藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明，YKYY015注射液能夠顯著降低血漿中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同樣呈現(xiàn)出劑量依賴關(guān)系。此外，在健康食蟹猴體內(nèi)的藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)中，單次皮下注射YKYY015注射液不僅顯著降低了血漿中的PCSK9蛋白及肝臟中的PCSK9 mRNA水平，還同時降低了血漿中的Lp(a)蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平，這些抑制作用均呈現(xiàn)出劑量依賴性，并表現(xiàn)出良好的持久性
 

　　高脂血癥是由于脂質(zhì)代謝運(yùn)轉(zhuǎn)異常，人體血漿中甘油三酯(TG)、總膽固醇(TC)、低密度脂蛋白(LDL-C)高于正常值以及高密度脂蛋白(HDL-C)低于正常值所引起的代謝性疾病。
 

　　目前，我國血脂異常人數(shù)已經(jīng)超過4億人。根據(jù)國家心血管病中心的調(diào)查數(shù)據(jù)，我國18歲及以上人群的血脂異?？傮w患病率從18.6%提升至40.4%，血脂異常趨向年輕化。為有效預(yù)防和控制高脂血癥的發(fā)生發(fā)展，提高居民健康水平，我國相繼出臺《健康中國行動(2019—2030年)》《健康中國行動—心腦血管疾病防治行動(2023—2030年)》等相關(guān)要求，并指定相關(guān)指導(dǎo)原則。在此背景下，業(yè)內(nèi)認(rèn)為降血脂藥市場有著廣闊的發(fā)展前景。
 

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